Dành cho bác sĩ

GS Nguyễn Văn Tuấn

Viện nghiên cứu Y khoa Garvan , Úc

Tiềm năng và nguy cơ

Giáo sư Rasko cho biết hiện nay, tế bào gốc đã được phê chuẩn cho điều trị bổ trợ chỉ 2 bệnh lí là ung thư máu và các nạn nhân bị bỏng. Còn các bệnh lí khác thì chưa được bất cứ cơ quan y tế nào trên thế giới phê chuẩn cho dùng tế bào gốc trị liệu cả.

Nhưng tế bào gốc có tiềm năng điều trị các bệnh mãn tính như ung thư, xương khớp, thậm chí tiểu đường. Có rất nhiều nhóm nghiên cứu trên thế giới đã và đang theo đuổi hướng nghiên cứu ứng dụng tế bào gốc để điều trị các bệnh trên. Nhưng theo Giáo sư Rasko cho biết, nghiên cứu thì nhiều nhưng áp dụng trong thực tế lâm sàng thì chưa có bao nhiêu. Qui trình căn bản của nghiên cứu y khoa là đi từ nghiên cứu cơ bản đến thử nghiệm lâm sàng. Hiện nay, đa số các liệu pháp tế bào gốc vẫn còn trong giai đoạn nghiên cứu cơ bản, còn thử nghiệm lâm sàng qui mô thì chỉ đếm đầu ngón tay và kết quả cũng chưa được công bố. Chúng ta hi vọng rằng khoảng 2 năm nữa sẽ có thể đánh giá kết quả các thử nghiệm lâm sàng, còn hiện nay thì chưa biết tế bào gốc có giúp ích cho các bệnh nhân với các bệnh mãn tính trên hay không.

Ông cảnh báo rằng mặc dù khoa học thì ở trong tình trạng bất định như thế, nhưng nhiều "shonky operator" ở Nhật và vài nơi ở Mĩ, Âu châu đã quảng bá dùng tế bào gốc điều trị các bệnh mãn tính. Chỉ riêng ở Mĩ, tính đến năm 2018, đã có hơn 600 trung tâm tư nhân quảng cáo dùng tế bào gốc như là một liệu pháp cho các bệnh mãn tính. Ông đề cập đến trường hợp bác sĩ Paolo Macchiarini ở Thụy Điển đã gây tác hại vô cùng to lớn cho bệnh nhân, và một nhà khoa học ở Nhật đã giả tạo dữ liệu về tế bào gốc. Nói cách khác, tế bào gốc có tiềm năng, nhưng ứng dụng trong điều trị lâm sàng thì còn rất giới hạn trong một số bệnh và phải được giám sát rất chặt chẽ.

Giáo sư Rasko có đề cập đến "một số nước Đông Nam Á" cũng quảng bá như thế, nhưng không nói nước nào. Ông đề cập đến Nhật, vì có nhiều bệnh nhân Úc bỏ tiền và thời gian sang Nhật để được điều trị bằng tế bào gốc, nhưng khi về Úc thì chẳng có hiệu quả gì cả! Tiền mất tật mang.

Mới đây, Nhật gây ra tranh cãi trong giới khoa học vì đã phê chuẩn cho dùng tế bào gốc trị bệnh nhân tổn thương tủy sống (spinal cord injury), mà chưa qua thử nghiệm lâm sàng đối chứng. Cần nói thêm rằng trước khi áp dụng bất cứ thuật can thiệp nào trên bệnh nhân, can thiệp đó (như tế bào gốc chẳng hạn) phải qua một thử nghiệm lâm sàng đối chứng (RCT). Chỉ có RCT mới có thể kết luận một thuật can thiệp có hiệu quả và an toàn hay không. Không có kết quả nghiên cứu RCT thì tất cả các can thiệp và trị liệu không đáng tin cậy, và không nên áp dụng cho bệnh nhân, vì nếu áp dụng là một vi phạm y đức. Thế nhưng Nhật quyết định bỏ qua bước RCT, và cộng đồng khoa học thế giới phê bình gay gắt (2) vì họ cho rằng Nhật làm quá sớm và quá nguy hiểm.

Trong thực tế, tế bào gốc trị liệu đã gây ra vài tác hại cho bệnh nhân. Một báo cáo trên New England Journal of Medicine có 3 bệnh nhân Mĩ được tiêm tế bào gốc để trị bệnh mắt, và kết quả là 2 người bị giảm giảm thị lực nghiêm trọng và 1 người bị mù. Một báo cáo khác cũng trên New England Journal of Medicine về một ca bị liệt hoàn toàn sau khi được tiêm tế bào gốc để trị đột quị. Nhưng đây chỉ là vài ca được báo cáo, còn trong thực tế có bao nhiêu bệnh nhân bị biến chứng nghiêm trọng thì không ai biết.

Tế bào gốc trị liệu và thoái hóa khớp

Một trong những bệnh mà những người quảng bá tế bào gốc trị liệu là thoái hóa khớp (osteoarthritis). Đây là bệnh rất phổ biến, và theo nghiên cứu của chúng tôi, nó ảnh hưởng đến gần 1/3 người cao tuổi ở Việt Nam (3). Ở Mĩ, nghiên cứu dịch tễ học cho thấy có hơn 27 triệu người bị 'đau khổ' vì thoái hóa khớp, trong số này có 9 triệu là bị thoái hóa khớp gối. Đó là một thị trường y tế rất lớn, và có rất nhiều nhóm tìm cách trị bệnh mãn tính này.

Khi được hỏi có liệu pháp tế bào gốc trị bệnh thoái hóa khớp, Giáo sư Rasko trả lời không ngần ngại: NO. Tất cả đều còn trong vòng nghiên cứu. Ông tiết lộ cho biết đang có một vài công trình RCT lớn về tế bào gốc điều trị thoái hóa khớp, nhưng phải chừng 2 năm nữa mới có kết quả. FDA chưa phê chuẩn bất cứ một liệu pháp tế bào gốc nào cho điều trị thoái hóa khớp. Do đó, các hiệp hội y khoa về xương khớp ra thông cáo để bệnh nhân hiểu vấn đề. Chẳng hạn như hiệp hội bệnh thoái hóa khớp của Úc ra thông báo để công chúng biết rằng chưa có chứng cứ khoa học để dùng liệu pháp tế bào gốc cho điều trị thoái hóa khớp (4).

Việc dùng tế bào gốc cho điều trị thoái hóa khớp có vẻ gây ra nhiều tranh cãi nhất. Giáo sư về phẫu thuật chỉnh hình của ĐH Virginia (Mĩ) Mark Miller viết trên tạp chí "The Conversation" rằng tế bào gốc là một liệu pháp chẳng những không có hiệu quả mà vừa đắt tiền vừa nguy hiểm cho bệnh nhân (5). Chi phí điều trị mỗi lần tiêm là từ 1150 USD đến 12000 USD. Không hiểu sao có sự khác biệt về chi phí lớn như thế. Trong bài báo đó, Gs Miller tiết lộ rằng đã có 12 bệnh nhân được tiêm tế bào gốc vào khớp phải nhập viện vì nhiễm trùng. Ông kết luận một cách khẳng định rằng bất cứ ảnh hưởng nào của tế bào gốc trị liệu rất có thể là do yếu tố khác chứ không phải do tế bào gốc (5). Không một chuyên gia xương khớp nào tin rằng tế bào gốc có thể trị thoái hóa khớp.

Trong một bài báo trên New England Journal of Medicine, Bác sĩ Peter Marks (thuộc FDA) viết rằng ngay cả liệu pháp tế bào gốc chưa gây ra tác hại, thì việc dùng tế bào gốc cho bệnh nhân vẫn được xem là một việc làm gây hại đến bệnh nhân và hệ thống y tế công cộng (6).

Khuyến cáo của chuyên gia

Tại sao? Tại vì, theo các chuyên gia như Giáo sư phẫu thuật chỉnh hình Denis Evseenko (Đại học Southern California), tế bào gốc như là một .... hộp đen (black box). Ông cho biết nhiều trung tâm y tế ở Mĩ chiết xuất tế bào bằng những phương pháp khác nhau, và không có chứng cứ nào cho thấy đó là tế bào gốc. Không ai biết mỗi liều tiêm có thật sự hàm chứa tế bào gốc hay không. Do đó, các bác sĩ khuyên bệnh nhân nếu quyết định 'trao thân' cho tế bào gốc trị liệu thì phải hỏi cho kĩ họ tiêm cái gì trong đó, có bao nhiêu tế bào, tế bào loại gì, và phải chứng minh bằng phương pháp đo lường (7), chứ không nói chung chung là "tế bào gốc" được.

Nghe xong bài nói chuyện hấp dẫn (ông ấy nói rất hay) của Giáo sư John Rasko và đọc báo về chủ đề này, một người ‘ngoại đạo’ như tôi không thể không nghĩ đến tình hình bên nhà. Ở Việt Nam ngày nay, có vài nhóm cũng theo đuổi nghiên cứu về tế bào gốc trị liệu. Tuy nhiên, khác với nhóm của Rasko và các nhóm trên thế giới còn đang mò mẫm, các nhóm ở Việt Nam thì hình như đã dùng tế bào gốc trong điều trị lâm sàng (?) Hi vọng rằng nay mai sẽ có kết quả thử nghiệm lâm sàng từ Việt Nam và công chúng sẽ có cơ hội nhìn lại những nhận xét của Giáo sư Rasko về vai trò của tế bào gốc trị liệu (8, 9).

====

Tham khảo

(1) http://www.stemcellsaustralia.edu.au/…/Professor-John-Rasko…

(2) https://www.nature.com/articles/d41586-019-00178-x
"Japan’s approval of stem-cell treatment for spinal-cord injury concerns scientists"

(3) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24722559
"Prevalence of radiographic osteoarthritis of the knee and its relationship to self-reported pain"

(4) https://arthritisaustralia.com.au/…/Draft-Arthritis-Austral…
"Stem cell therapies for osteoarthritis - Position Statement"

(5) https://theconversation.com/stem-cell-treatments-for-arthri…
"Stem cell treatments for arthritic knees are unproven, expensive and potentially dangerous"

(6) https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMsr1715626
"Balancing Safety and Innovation for Cell-Based Regenerative Medicine"

(7) https://www.healio.com/…/distinguishing-stem-cell-hype-from…

(8) https://www.nature.com/…/show-drugs-work-before-selling-the…
"Show drugs work before selling them"

(9) https://www.sciencedirect.com/…/arti…/pii/S1934590916302107…
"Global Distribution of Businesses Marketing Stem Cell-Based Interventions"

Ghi chú thêm:

Hiện nay, khi đề cập đến hiệu quả của tế bào gốc trị liệu, một số người khẳng định rằng đã có bằng chứng từ thử nghiệm lâm sàng đối chứng ngẫu nhiên. Điều này cũng đúng, nhưng chưa đủ. Bằng chứng từ nghiên cứu y khoa rất đa dạng, và không phải dữ liệu được công bố nào cũng có giá trị khoa học như nhau. Chẳng hạn như dữ liệu công bố trên những tập san dỏm (predatory journals) hay tập san không được cộng đồng chuyên ngành công nhận thì không thể xem là "scientific evidence" được.

Do đó, các chuyên gia phải đánh giá phẩm chất của từng công trình nghiên cứu để đi đến kết luận khách quan hơn. Tất cả các thử nghiệm lâm sàng trong quá khứ (tính đến nay) liên quan đến tế bào gốc trị liệu đều có vấn đề về "bias" và phương pháp, nên không ai xem đó là những bằng chứng thuyết phục. Một phân tích tổng hợp mới đây điểm qua 5 công trình RCT và 1 công trình non-RCT được công bố trên tập san chính thống, tác giả kết luận "In the absence of high-level evidence, we do NOT recommend stem cell therapy for knee osteoarthritis" (Trong tình trạng thiếu các chứng cứ khoa học cao, chúng tôi KHÔNG khuyến cáo dùng tế bào gốc trị liệu cho bệnh thoá hoá khớp gối).

Haiko et al. Stem cell injections in knee osteoarthritis: a systematic review. Br J Sports Med 2017;51:1125-1133.